β-alanin, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etandiyl)tris[N-metyl-, 1,1',1''-tritridecylester

β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etandiyl)tris[N-metyl-, 1,1',1''-tritridecylester är en avancerad, biologiskt nedbrytbar joniserbar lipid som används i toppmoderna läkemedelstillförselsystem. Denna förening, känd som 304O13, är specifikt utformad för att formulera lipidnanopartiklar (LNP) för effektiv inkapsling och leverans av nukleinsyraterapeutika, såsom siRNA och mRNA. Den unika strukturen av β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etandiyl)tris[N-metyl-, 1,1',1''-tritridecylester möjliggör endosomal flykt i målceller, ett kritiskt steg för RNA-terapi att nå sin verkningsplats. β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etandiyl)tris[N-metyl-, 1,1',1''-tritridecylester har visat potent genljudande aktivitet in vivo, såsom tillförsel av Faktor VII siRNA i musmodeller, samtidigt som den uppvisar en förbättrad toxicitetsprofil i formuleringar jämfört med gamla toxicitetsprofiler. För utvecklare av LNP-baserade terapier representerar β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etandiyl)tris[N-metyl-, 1,1',1''-tritridecylester ett kraftfullt nytt verktyg i leveransverktygslådan.

Produktparametrar

Applikationsscenarier

1.siRNA Terapeutisk formulering

En kärnkomponent i LNP: er för att leverera siRNA till levern och andra vävnader, vilket möjliggör gentystnad för metabola, infektionssjukdomar och onkologiska sjukdomar. Demonstrerad effektiv faktor VII knockdown in vivo.

2.mRNA-vaccin och terapiutveckling

En idealisk biologiskt nedbrytbar joniserbar lipid för att formulera LNP för att skydda och leverera mRNA för proteinersättningsterapier, genredigering och nästa generations vacciner.

3.Genredigering (CRISPR) Leverans

Används för att formulera LNP för samleverans av Cas9 mRNA och vägleda RNA (gRNA) för att utföra in vivo genredigering.

4.LNP-formuleringsscreening

Används som en standard- eller testlipid i screeningkampanjer med hög genomströmning för att identifiera optimala LNP-kompositioner för att rikta in sig på specifika celltyper eller för att uppnå särskilda frisättningsprofiler.

5. Forskning om läkemedelsleverans

Ett forskningsverktyg för att studera mekanismerna för LNP-medierad endosomal flykt, biodistribution och de parametrar som dikterar effektiviteten av RNA-baserad terapi.

Varför Cosperpharm? – Våra konkurrensfördelar

FAQ

F1: Vilken funktion har denna lipid?

S: Det är en joniserbar katjonisk lipid som används för att formulera lipidnanopartiklar (LNP). Dess roll är att kapsla in nukleinsyraläkemedel (som siRNA, mRNA) och underlätta deras leverans till celler för terapeutisk effekt.

F2: Är denna förening farlig?

S: Ja, det är klassificerat med faroangivelser H302 (Farligt vid förtäring) och H410 (Mycket giftigt för vattenlevande organismer med långtidseffekter). Det är strikt för laboratorieforskning och inte för humant eller veterinärt bruk.

Kontakta oss

Cosperpharm är din dedikerade LNP-lipidpartner. För förfrågningar om β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etandiyl)tris[N-metyl-, 1,1',1''-tritridecylester, regulatorisk dokumentation eller material av GMP-kvalitet, e-postbeställa. Vi garanterar svar inom en arbetsdag.