DLin-M-C3-DMA

DLin-M-C3-DMA (MC3) är en joniserbar katjonisk lipid som har använts i genereringen av lipidnanopartiklar (LNP) som kapslar in siRNA, mRNA eller plasmid-DNA för användning in vitro och in vivo. Som en potent siRNA-tillförselvehikel underlättar DLin-M-C3-DMA den elektrostatiska komplexbildningen av negativt laddade nukleinsyror och främjar endosomala flykt på grund av dess pH-beroende laddningsväxlingsbeteende. Kliniskt har DLin-M-C3-DMA använts i LNP som kapslar in transtyretinriktat siRNA för behandling av ärftlig transtyretin-medierad amyloidos-inducerad polyneuropati (Onpattro®). De två fleromättade linoleylsvansarna i DLin-M-C3-DMA bidrar till dess låga toxicitetsprofil och effektiva genljudande aktivitet, med en ED₅0 på 0,005 mg/kg uppnådd i murina Faktor VII-modeller. Av dessa skäl förblir DLin-M-C3-DMA den riktmärke för joniserbara lipiden mot vilken nya LNP-formuleringar jämförs.

Produktparametrar

Varför Cosperpharm? – Våra konkurrensfördelar

FAQ

F1: Vad är DLin-M-C3-DMA?

S: DLin-M-C3-DMA (MC3) är en joniserbar katjonisk lipid som fungerar som en potent siRNA-leveransvehikel i lipidnanopartiklar (LNP). Det är den viktigaste joniserbara lipiden i Onpattro® (patisiran), det första FDA-godkända siRNA-läkemedlet.

F2: Är DLin-M-C3-DMA lösligt i vattenhaltiga buffertar?

S: DLin-M-C3-DMA är olösligt i vatten. Det är lösligt i organiska lösningsmedel inklusive etanol, DMSO, DMF och kloroform. För LNP-formulering löses lipider i etanol innan de blandas med vattenhaltiga nukleinsyralösningar.

Applikationsscenarier

1. siRNA Terapeutisk utveckling

DLin-M-C3-DMA är den kliniskt validerade joniserbara lipiden för siRNA-leverans, som används i Onpattro® (patisiran) för ärftlig transtyretinmedierad amyloidos. Det är riktmärket lipid för hepatisk gen tysta tillämpningar.

2. Tillverkning av mRNA-vaccin

MC3-baserade LNP:er har använts i prekliniska och kliniska studier för leverans av mRNA-vaccin, inklusive COVID-19, influensa och personliga cancervacciner.

3. CRISPR-Cas9-genredigeringsleverans

DLin-M-C3-DMA används i LNP för leverans av CRISPR-Cas9 mRNA och vägledande RNA för terapeutisk genredigering i prekliniska modeller av genetiska störningar.

4. LNP-formuleringsoptimering

Läkemedelsforskare använder MC3 som en riktmärke för joniserbar lipid för att optimera LNP-tillverkningsparametrar, jämföra nya lipidkandidater och utveckla nukleinsyratillförselsystem med hög styrka.

5. Analysmetodutveckling för LNP

Referensklass DLin-M-C3-DMA fungerar som en standard för att utveckla och validera HPLC, LC-MS och andra analytiska metoder för att kvantifiera joniserbara lipidhalter i LNP-läkemedelsprodukter.

6. Kvalitetskontroll Release Testing

Viktig referensstandard för QC-frisättningstestning av MC3-baserade LNP-läkemedelsprodukter, inklusive identitets-, renhets- och innehållslikformighetsanalyser.

7. In Vitro och In Vivo Gene Silencing Studies

Används i cellodlings- och djurmodellstudier för att utvärdera siRNA-medierad genavstängningsförmåga, med etablerade ED₅₀-värden (0,005 mg/kg i murin FVII-modell) som riktmärken för nya LNP-formuleringar.

Kontakta oss

Letar du efter den joniserbara lipiden i guldstandard för ditt siRNA- eller mRNA-leveransprogram? Cosperpharm tillhandahåller DLin-M-C3-DMA med hög renhet med omfattande dokumentation för att stödja dina undersökningar och regulatoriska bidrag. Kontakta vårt team för att begära en offert, diskutera anpassad förpackning eller ordna en teknisk konsultation.