Produkter

Produkten är β-alanin, N-[3-(dimetylamino)propyl]-N-[3-[2-(dodecyldithio)etoxi]-3-oxopropyl]-, 2-(dodecyldithio)etylester, en glutationkänslig joniserbar lipid uppbyggd på en β-kartiner som dispenderar tre domänfunktioner av alanin: N,N-dimetylaminopropylgrupp som tillhandahåller det primära protonationsstället, en 2-(dodecyldithio)etylesterdel som förankrar en reducerbar C12-svans genom karboxylterminalen och en N-kopplad 3-[2-(dodecyldithio)etoxi]-3-oxopropylarm som introducerar en andra dodecylkedja. Denna dubbeldisulfiddesign säkerställer att den intakta lipiden förblir stabilt integrerad i lipidnanopartikeln under extracellulär transit men genomgår snabb fragmentering till tre små, vattenlösliga fragment vid exponering för de millimolära glutationkoncentrationerna i cytosolen, och därigenom uppnår lastfrisättning som är kemiskt styrd av intracellulär redoxpotential.

Produkten är β-alanin, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etandiyl)tris[N-metyl-, 1,1',1''-tritridecylester (allmänt känd som 304O13). Strukturellt sett är det en joniserbar katjonisk lipidoid, kännetecknad av en central tertiär aminkärna (nitrilotri-2,1-etandiyl) kopplad via tre armar till N-metyl-β-alaninenheter, var och en slutande i en lång, mättad tridecyl (C13) alkylkedja. Denna unika molekylära arkitektur är noggrant designad för sin funktion: den centrala aminen ger pH-beroende jonisering (katjonisk vid lågt pH, neutral vid fysiologiskt pH), amidbindningarna erbjuder biologisk nedbrytbarhet och de tre hydrofoba svansarna driver självmontering till lipidnanopartiklar (LNP).

C13-112-tetra-tail (CAS 1381861-92-2) är en joniserbar katjonisk lipidmolekyl som kännetecknas av en unik molekylär arkitektur som kombinerar en polär aminoalkoholhuvudgrupp, fyra hydrofoba kol-13-svansar och en PEG2-linker. Lipiden har en central tertiär aminkärna från vilken fyra tridecyl (C13) kedjor sträcker sig, var och en slutar i en primär hydroxylgrupp. Strukturellt består C13-112-tetra-tail av två aminoalkoholenheter kopplade via en PEG2 (dietylenglykol) spacer, vilket resulterar i en symmetrisk, multi-tail-konfiguration som maximerar hydrofob volym samtidigt som amfifiliciteten bibehålls för effektiv lipidnanopartikel (LNP) bildning.

1-[2,3-Bis[(9Z,12Z)-oktadeka-9,12-dien-1-yloxi]propyl]pyrrolidin, även känd som A-066, är en katjonisk lipid med en pyrrolidinhuvudgrupp fäst till en glycerolryggrad som är di-eterifierad med två linoleylkolväten Δ8:2,2 (C18:9,2,C1) hydrocarbon. Strukturellt innefattar molekylen en central kiral glycerolställning med två omättade fettalkoholkedjor (som var och en innehåller två cis-dubbelbindningar) kopplade via eterbindningar, som slutar i en tertiär pyrrolidinamin. Närvaron av pyrrolidinhuvudgruppen skiljer 1-[2,3-bis[(9Z,12Z)-oktadeka-9,12-dien-1-yloxi]propyl]pyrrolidin från den strukturellt besläktade DODMA, som har en dimetylaminohuvudgrupp.

Produkten är 2'-F-Ac-dC Fosforamidit (5'-O-(4,4'-Dimetoxitrityl)-2'-fluoro-2'-deoxicytidin-3'-O-[(2-cyanoetyl)-(N,N-diisopropyl)]-fosforamidit). Som en specialiserad fosforamiditmonomer har dess kärnstruktur en 2'-deoxycytidin sockerdel med en fluoratom i 2'-positionen och en acetyl (Ac)-skyddande grupp på cytosinbasen. Denna unika 2'-fluoro-modifiering påverkar djupt sockerpuckerkonformationen och låser ribosringen i en C3'-endo (RNA-liknande) konformation. Denna förorganiserade struktur ökar dramatiskt nukleasresistensen hos den resulterande oligonukleotiden och ökar dess bindningsaffinitet till komplementära RNA-mål. 2'-F-Ac-dC Fosforamidit är därför inte bara en byggsten; det är nyckeln till att generera kemiskt stabiliserade antisensoligonukleotider med hög affinitet (ASO), siRNA och aptamerer.

2'-F-dU Phosphoramidite (även känd som DMT‑2′‑F‑dU Phosphoramidite, CAS 146954-75-8) är en kemiskt modifierad deoxiuridin-fosforamiditmonomer med en 2′′′-substitution på deriboxifluoro (2′′′-socker, a-F) 5′‑O‑dimetoxitrityl (DMT) skyddsgrupp, och en β′-cyanoetyl (CE) fosforamidit i 3′′-positionen. Uridinbasen är närvarande utan någon exocyklisk aminskyddande grupp (till skillnad från cytidin eller adenosin), vilket förenklar syntesen och avlägsnandet av skyddet av oligonukleotider som innehåller denna modifiering. 2′‑fluoromodifieringen är en av de mest kraftfulla kemiska modifieringarna för att förbättra nukleasresistens och termisk stabilitet i oligonukleotidterapi. Den mycket elektronegativa fluoratomen i 2′′-positionen låser sockret i en C3′‑endo (RNA-liknande) konformation, som förorganiserar oligonukleotidryggraden för tät bindning till komplementära RNA-mål. 2'-F-dU Fosforamidit används i stor utsträckning i syntesen av siRNA, antisensoligonukleotider (ASOs) och aptamerer, särskilt där en tyminliknande bas behövs men med ökad bindningsaffinitet till adenosin.